CAR-T为目前细胞治疗行业的重要分支:作为新兴的肿瘤治疗技术,近年来得到了产业与投资界的高度关注。综合技术对应的患者规模、技术发展阶段等因素,CAR-T在整个行业的体量及进展均名列前茅,因此得到了更高的关注度;

    CAR-T结构的主要组成部分包括:抗原结合域(Antigen-binding site)、铰链区域(Linker)、跨膜结构域(Transmembrane domain)、细胞内信号传导域(Signaltransduction domain),其中抗原结合域(决定靶点)和细胞内信号传导域(决定下游刺激程度和杀伤效果)为相对对于整体治疗效果的影响较大;

    安全性问题近年来逐步得到控制:包括CRS、神经毒性、清淋引起的相关毒性、脱靶毒性、非肿瘤靶向毒性、On-Target On-Tumor毒性、过敏反应、插入突变等;

    目前,FDA已批准5款CAR-T治疗产品上市:其中4个靶向CD19靶点,1个靶向BCMA,均用于治疗血液瘤。从有效性来看,ORR(50-87%)和CR(28-63%)都达到了较高的水平,即使在后线的患者中疗效依然十分显著;从价格的角度来看,目前5款CAR-T治疗产品的定价差距不大(~37万美金-~48万美金),但昂贵的价格降低了可触及的人群;

    国内细胞治疗相关企业:复兴凯特、药明巨诺、传奇生物、永泰生物、科济生物、驯鹿医疗、博生吉安科、优卡迪生物、普瑞金、亘喜生物等。从竞争情况看,虽然靶点和适应症较为集中,主要是CD19和BCMA,且主要针对血液瘤,但技术路径差别较大,从产品的设计角度存在差异化;

    CAR-T未来的主要发展方向:安全性、有效性、前线/标准疗法、联合给药、实体瘤拓展、多样细胞治疗技术路径、商业化推广等方面;其中,从中短期国内CAR-T竞争格局来看,价格和市场推广将会成为重要的影响因素。

    风险提示:临床试验失败风险、政策变动风险、竞争格局过于激烈等。